SAĞLIK
Giriş Tarihi : 11-05-2022 17:19   Güncelleme : 11-05-2022 17:19

Kalp krizine genetik kod değişimiyle son!

Gen tedavisi maymunlar üzerinde olumlu sonuçlar verdi

Kalp krizine genetik kod değişimiyle son!

Dünya genelinde ölümlerin en büyük nedenlerinden biri olan kalp krizine karşı bilim insanlarından radikal bir çözüm önerisi geldi.

ABD merkezli biyoteknoloji firması Verve Therapeutics yetkilileri, insan genomunu düzenleyerek kalp krizlerin önüne geçmeyi hedeflediklerini açıkladı.

Firma, gen düzenleme teknolojisiyle kolesterol birikimini önlemeyi amaçlıyor. Şirketin CEO’su Sekar Kathiresan, bu yöntein kalp hastalıklarına karşı kalıcı bir çözüm olabileceğini söylüyor.

Kalp krizi riskine karşı geliştirilmiş ve halihazırda piyasada yer alan ilaçlar, kan damarlarını tıkayan ve kriz riski oluşturan kolesterolü düşürmeye yönelik.

Ancak herkesin bu ilaçlara erişmesi mümkün olmuyor. Ayrıca bazı hastalar, hayatları boyunca sürdürmeleri gereken tedavi planına bağlı kalmakta zorlanıyor.

Bu nedenle kalp ve damar hastalıkları hala dünyadaki en büyük ölüm nedenlerinden.

Verve Therapeutics ise vücuttaki kötü kolesterol birikimini durdurmak için insan vücudunun kullanım kılavuzu diye de nitelenen genomu, gen düzenleme teknolojisi CRISPR aracılığıyla değiştirme fikriyle öne çıktı.

Kathiresan, "Bu modeli tek ve bitmiş bir tedaviye dönüştürmenin eşiğindeyiz" diye konuştu.

Kathiresan, Harvard'da ünlü bir kardiyolog ve genetikçiyken insanlarda kolesterol seviyelerini düşüren ve onları kalp krizlerinden koruyan genetik mutasyonlar keşfetmişti. Şimdi de kolesterolü yükselten genleri susturarak bu keşfi ilerletmeye hazırlanıyor.

Buradan hareketle firma, iki gene odaklanan ilaçlar geliştiriyor: Tedavinin ilk aşaması PCSK9, ikincisi de ANGPTL3 adlı genlere odaklanıyor. Tedavi karaciğere gönderilen ve burada hedeflenen genleri susturan bir lipit nanoparçacıktan oluşuyor.

Şirket bu teknolojiyi ilk olarak, dünya genelinde 31 milyon kişiyi etkileyen, "ailevi hiperkolesterolemi" diye de bilinen kalıtsal hastalığın neden olduğu aşırı kolesterol nedeniyle kalp krizi geçirmiş olanlar üzerinde deneyecek.

İlk denemeler olumlu sonuç verirse firma, teknolojiyi önleyici bir tedavi haline getirmeyi ve daha çok insana ulaştırmayı amaçlıyor.

Tedavinin maymunlar üzerinde olumlu sonuçlar verdiği ifade edildi. 

Bloomberg’in aktardığına göre yöntem, hayvanların kolesterol seviyelerini iki hafta içinde yüzde 59 oranında düşürdü ve 6 ay sonra etkisini sürdürdü. 

Firma tedaviyi aylar içinde insanlarda denemeye hazırlanıyor. Ancak öncelikle tedavinin güvenliği ve etkinliğine dair yeterli kanıtın toplanması ve piyasaya sürülmesi için düzenleyicilerden onay alınması gerekiyor. Uzmanlara göre bu süreç yıllar sürebilir.